El grupo de investigadores de Fisiopatología Molecular de la Sinapsis de la Universidad de Sevilla han comenzado un nuevo proyecto para investigar sobre los posibles beneficios de suministrar rapamicina a ratones modelos del síndrome de Down y comprobar si estos mejoran su capacidades de aprendizaje y de memoria.
La rapamicina es un medicamento inmunosupresor, también conocido en el mercado farmacéutico como Sirolimus. Este fármaco proviene de una cepa del hongo Streptomyces hygroscopicus, extraído por un grupo de investigadores canadienses del suelo de la Isla de Pascua en 1965. El nombre de «rapamicina» se debe a la denominación que los antiguos navegantes de Tahití dieron a la Isla de Pascua, Rapa Nui.
Este fármaco comenzó despertando el interés médico cuando se descubrió su actividad antifúngica, esto es que ataca a los hongos en su desarrollo, pero de difícil aplicación médica. Poco más tarde se recuperó el interés por este medicamento cuando se descubrió que resultaba muy tóxico para los glóbulos blancos, el sistema inmunitario del organismo (inmunosupresor), por lo que se empezó a usar en las terapias post trasplante, sobre todo de riñón. Al reducir la actividad de los glóbulos blancos estos no complicaban la aceptación de órganos por el organismo tras las operaciones quirúrgicas. Los estudios recientes han arrojado interesantes resultados en su aplicación contra algunos tipos de cáncer y sus manifestaciones en el organismo.
Respecto a los investigadores de la US, estos tratan de comprobar si esta sustancia podría arrojar resultados concluyentes en el tratamiento de casos de síndrome de Down, con respecto a la discapacidad cognitiva y el aprendizaje, en ratas modelo. “La rapamicina inhibe la vía de señalización intracelular mTOR, que está implicada, entre otras muchas funciones, en la regulación de la síntesis de proteínas necesarias para la plasticidad sináptica del cerebro. Cuando esta vía está más activa de lo normal, la plasticidad de las neuronas no es correcta perjudicando así la base del aprendizaje y la memoria”, explica la responsable de esta investigación, la profesora de la Universidad de Sevilla, María de la Luz Montesinos.
Este grupo de investigadores de la US patentó en 2010 este uso de la rapamicina sobre ratones modelos del síndrome de Down en España y en la actualidad estudian con técnicas moleculares, bioquímicas, test de comportamiento animal entre otras en los laboratorios de la Facultad de Medicina de la Universidad de Sevilla. Cuentan con la colaboración del grupo de investigación de Antonio Rodríguez Moreno de la Universidad Pablo de Olavide, donde están desarrollando estudios electrofisiológicos.“A día de hoy el síndrome de Down no tiene cura pero cualquier intervención que mejore la calidad de vida de los pacientes e incremente su nivel de independencia es un gran avance. Por supuesto, hay otros laboratorios probando otros fármacos o suplementos nutricionales. Y los programas educacionales de intervención temprana para tratar de mejorar las capacidades de estas personas son fundamentales”, comenta Montesinos.
Las personas con síndrome de Down tienen el cromosoma 21 triplicado en lugar de duplicado, es por ello que este trastorno genético también se conoce como trisomía 21. Este exceso de cromosomas se caracteriza por una discapacidad cognitiva variable y por dificultades para el aprendizaje y la memoria, lo que suponen el punto de partida para este grupo de investigadores, pioneros en la investigación de este curioso fármaco en España.
Algunos artículos de interés de la investigadora María de la Luz Montesinos:
Editorial: Pharmacological intervention for Down syndrome cognitive deficits: emerging drug targets
CNS Neurol Disord Drug Targets 13:6-7 (2014)
http://eurekaselect.com/116694
JA. Troca-Marín, JJ. Casañas, I. Benito and ML. Montesinos
The Akt-mTOR pathway in Down’s syndrome: the potential use of rapamycin/rapalogs for treating cognitive deficits
CNS Neurol Disord Drug Targets 13:34-40 (2014)